中新網(wǎng)海南新聞11月2日電(符王潤)近日，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下，創(chuàng)新藥奧維昔巴特(Odevixibat)在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心(下稱省婦兒中心)樂城分院成功用于進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥患者的治療。這是中國內(nèi)地患者通過樂城先行區(qū)“先行先試”政策首次實(shí)現(xiàn)該藥可及。

　　2022年5月，小金(化名)出生。 孩子剛過完百日，家人發(fā)現(xiàn)孩子臉色發(fā)黃，個(gè)子長得很慢，胃口也很小，和別的同年齡嬰兒不太一樣。沒兩天的時(shí)間，孩子全身發(fā)黃，鞏膜也變成了黃綠色……輾轉(zhuǎn)求醫(yī)，最終確診為進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)1型。

　　進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)代表一組罕見的遺傳疾病，這些疾病會導(dǎo)致皮膚黃，皮膚瘙癢，生長障礙和進(jìn)行性(日益嚴(yán)重)肝病，嚴(yán)重可導(dǎo)致肝硬化和終末期肝病。

　　膽汁淤積性瘙癢(瘙癢)是許多 PFIC 患者膽汁淤積的主要癥狀之一。2023年5月，小金的家人再一次到復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院進(jìn)行就診時(shí)，得知要想緩解孩子的嚴(yán)重瘙癢，一種方案是進(jìn)行手術(shù)；另一個(gè)是嘗試新藥治療，其中一個(gè)藥物就是奧維昔巴特。目前，該藥物在國內(nèi)未上市，但在國家特許醫(yī)療政策支持下，患者可以通過博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)申請?jiān)囉谩?/p>

　　小金的家人經(jīng)過考慮后，選擇嘗試新藥治療。隨即聯(lián)系博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心，希望聯(lián)合海南省婦兒中心遺傳代謝內(nèi)分泌科引進(jìn)這款藥物。

　　博鰲樂城先行區(qū)在特許政策支持下，可以將國外已上市、國內(nèi)未上市的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品引入中國市場，為國內(nèi)患者帶來新的治療希望。在得知小金的治療需求后，省婦兒中心遺傳代謝內(nèi)分泌科黃曉燕臨床團(tuán)隊(duì)聯(lián)合博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心積極展開項(xiàng)目的申報(bào)和藥物引進(jìn)工作，并高效率通過審批。

　　最終，項(xiàng)目落地醫(yī)療機(jī)構(gòu)選在省婦兒中心樂城分院所在的博鰲未來醫(yī)院，由黃曉燕醫(yī)師團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)執(zhí)行和監(jiān)督患者落地用藥�；颊哂盟幒�，口服耐受，無不良反應(yīng)，后期予離園帶藥出院，繼續(xù)家中口服治療。

　　奧維昔巴特是全球治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥的靶向藥，2021年歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)，用于治療6個(gè)月及以上的PFIC患者。(完)